A mielofibrose é uma doença rara?

A doença rara é aquela doença que afeta um número menor de pessoas. A definição de doença rara é diferente em diferentes países e qualifica-se com base na população. É possível que a doença rara em um país não seja uma doença rara em outro país. Subsídios especiais são fornecidos pelo governo para empresas que desenvolvem medicamentos para doenças raras.

A mielofibrose é a condição em que o tecido esponjoso da medula óssea se torna fibroso, resultando na redução da produção de várias células sanguíneas. A mielofibrose é uma doença rara, pois está em conformidade com os critérios da doença rara em muitos países. Tanto a mielofibrose primária como a mielofibrose secundária são consideradas uma doença rara.

A mielofibrose secundária é considerada rara porque a razão para a mielofibrose secundária, ou seja, policitemia vera e trombocitemia essencial, são elas próprias condições raras. Quase 15% dos pacientes que sofrem de policitemia Vera desenvolve mielofibrose, enquanto apenas alguns pacientes com trombocitemia essencial progridem para mielofibrose. A mielofibrose nos EUA tem a prevalência de menos de 200.000 pacientes e a incidência da doença é de aproximadamente 3 pacientes por 100.000 habitantes. (1)

Prognóstico de mielofibrose

O prognóstico desta doença rara é difícil de avaliar devido à diferente taxa de progressão e diferentes sintomas experimentados pelo paciente. Algumas pessoas que sofrem de mielofibrose não apresentam sintomas característicos e a doença é diagnosticada através do exame de sangue de rotina. Alguns pacientes apresentam sintomas graves que afetam sua qualidade de vida. Esses pacientes experimentam fadiga , depressão, ansiedade, fraqueza e infecções recorrentes. Além disso, alguns pacientes respondem favoravelmente ao tratamento, enquanto a doença em alguns pacientes não consegue tratar com as drogas. O risco de fatalidade é alto naqueles pacientes cuja doença progride para leucemia mielóide aguda, que é uma condição altamente fatal. O prognóstico do paciente depende de vários fatores. A idade é um dos principais fatores, pois os jovens são capazes de se recuperar mais rapidamente com os efeitos colaterais da terapia e o transplante de células-tronco é mais bem-sucedido em pessoas jovens. Mais o tipo de aberração cromossômica é mais o risco de progressão da doença e pior prognóstico. Outros fatores que afetam o prognóstico incluem dependência de transfusões de sangue, freqüência de infecções em desenvolvimento e nível de plaquetas. (2)

Doença rara

A doença rara é a doença que afeta uma pequena população em um determinado ponto no tempo. Assim, não um número muito alto de pessoas é afetado por essas doenças. A doença rara é também conhecida como uma doença órfã em algumas jurisdições. Devido a um menor número de pacientes disponíveis para tratamento, o governo fornece vários subsídios para as empresas que fazem pesquisas sobre drogas para essas doenças. Os medicamentos para a doença órfã são conhecidos como medicamentos órfãos. A maioria das doenças raras são doenças genéticas com deficiência de ribose 5-fosfato isomerase é a doença mais rara com apenas 3 pacientes diagnosticados nas últimas três décadas. A definição legal para se qualificar para uma doença rara difere em diferentes países. Nos EUA, a doença que está presente em menos de 200.000 pessoas é denominada como uma doença rara no Japão; a doença que afeta menos de 50.000 pessoas é uma doença rara. A Comissão Europeia define a doença rara em termos de doença de baixa prevalência. Baixa prevalência é definida como a doença que afeta 1 em 2000 pessoas. A prevalência é geralmente usada sobre a incidência quando se define a doença rara. A doença pode ser rara ou comum, dependendo da área afetada pela doença. Por exemplo, a fibrose cística é uma doença rara na Índia, enquanto é uma doença comum na região europeia. Quase 80% de uma doença rara tem genética envolvida. A doença pode ser rara ou comum, dependendo da área afetada pela doença. Por exemplo, a fibrose cística é uma doença rara na Índia, enquanto é uma doença comum na região europeia. Quase 80% de uma doença rara tem genética envolvida. A doença pode ser rara ou comum, dependendo da área afetada pela doença. Por exemplo, a fibrose cística é uma doença rara na Índia, enquanto é uma doença comum na região europeia. Quase 80% de uma doença rara tem genética envolvida.(3)

Conclusão

Mielofibrose primária e secundária são doenças crônicas e raras do sangue. A doença é menos prevalente nos EUA e na Europa. Nos EUA, as pessoas afetadas por essa doença são menos de 200.000. A prevalência de uma doença é o critério usado para qualificar uma doença rara.

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Eu sou o Dr. Ruby Crowder e sou especialista em medicina pulmonar e cuidados intensivos. Eu me formei na Universidade da Califórnia, em San Francisco. Eu trabalho no Hospital Geral de São Francisco e Centro de Trauma de Zuckerberg. Eu também sou professor associado de medicina na Universidade da Califórnia, em San Francisco.

Eu pesquisei a epidemiologia e o manejo da tuberculose em países de alta incidência e publiquei muitos remédios e artigos relacionados à saúde sobre o Exenin e em outras revistas médicas.

Finalmente, gosto de viajar, mergulhar e andar de mochila.

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