A mielofibrose é uma sentença de morte?

A mielofibrose é um distúrbio clonal neoplásico das células-tronco hematopoiéticas. É caracterizada por fibrose da medula óssea, hematopoiese extramedular, anemia, esplenomegalia, hepatomegalia e aumento do número de células blásticas circulantes. Pode ser primária sem etiologia conhecida ou secundária devido a policitemia vera e trombocitose essencial. Embora o tempo médio de sobrevida para pacientes com mielofibrose seja de 5 anos, há taxas variadas de sobrevida em pacientes individuais, variando de um ano em alguns pacientes de alto risco a mais de 10 anos em pacientes de baixo risco.

A mielofibrose é uma sentença de morte?

A mielofibrose pode ser uma sentença de morte para pacientes com alto risco e maior gravidade da doença, mas não para pacientes assintomáticos e de baixo risco. Sendo a doença bastante rara, além de resultados variados, o risco de doença deve ser considerado com base na base individual, gravidade dos sintomas e outros fatores que podem afetar o desfecho da doença. Isso exige maior necessidade de identificar os pacientes com maior risco de desfecho desfavorável e tratá-los de acordo com o transplante alogênico de células-tronco.

O único tratamento curativo para mielofibrose é o transplante de células-tronco alogênicas; no entanto, está associada à alta mortalidade relacionada ao tratamento, que atinge cerca de 34%. Desde que, a doença se apresenta principalmente em pacientes idosos, que estão em maior risco de mortalidade associada ao transplante de células-tronco alogênicas e contraindicação para estes pacientes, a maioria dos pacientes com mielofibrose são impedidos de receber transplante de células-tronco.

Anteriormente, os escores prognósticos foram baseados em dois fatores, hemoglobina (<10 g / dl) e leucócitos (> 30 x 109 / l). No entanto, este sistema prognóstico não conseguiu identificar pacientes de maior risco na faixa etária mais jovem que poderiam ser tratados com transplante alogênico de células-tronco. A deficiência nesse sistema de pontuação levou a um sistema de pontuação prognóstica relativamente novo e superior que considerou cinco fatores para calcular a gravidade da doença. Estes incluem, idade> 65 anos, hemoglobina <10 g / dl, leucócitos> 25 x 109 / l, blastos circulantes ≥1% e sintomas constitucionais. Esse sistema de escore prognóstico, que teve uma sobrevida mediana de 23 meses para o grupo de alto risco aplicável no momento do diagnóstico, foi inferior na identificação de pacientes com risco muito alto de desfecho da doença.

Em um estudo de 370 pacientes, a sobrevida mediana de ≤12 meses foi observada em pacientes com características de plaquetas <50 x 109 / l, células blásticas no sangue periférico ou medula óssea ≥10% e anormalidades no cromossomo 17. A vantagem adicional deste estudo, o prognóstico foi efetivo não apenas durante o diagnóstico inicial, mas também no momento do acompanhamento; Portanto, foi mais fácil determinar a taxa de sobrevivência de pacientes com cenário de doença em mudança. Houve aumento do risco de morte se as plaquetas estivessem abaixo de 50 x 109 / le 10% de blastos em circulação. Além disso, a anemia estava associada a pior prognóstico com redução da sobrevida e transformação em leucemia mielóide aguda. (1) (2)

Embora a anormalidade do cromossomo 17 seja extremamente rara e encontrada apenas em 2% dos pacientes, ela tem prognóstico muito ruim, com sobrevida mediana de apenas 6 meses e maior risco (> 40%) de transformação em leucemia. O mau prognóstico relacionado às anormalidades do cromossomo 17 está associado à resistência ao tratamento em outras doenças, como mieloma múltiplo, leucemia linfocítica crônica e linfoma não-Hodgkin.

Portanto, é muito importante identificar pacientes de maior risco, especialmente aqueles que são mais jovens e adequados para uma terapia mais agressiva, como o transplante alogênico de células-tronco. O transplante alogênico de células-tronco provou ser realmente curativo em pacientes mais jovens, com maior tempo de remissão livre de doença. Outro medicamento, o ruxolitinib (Jakafi), que é o inibidor JAK1 / JAK2, o único medicamento aprovado pela FDA, mostrou resultados superiores na modificação do curso da doença em pacientes com mielofibrose que têm prognóstico ruim. Outros agentes quimioterapêuticos utilizados no tratamento da mielofibrose incluem interferão, cladribina, hidroxiureia, androgénios, corticosteróides, talidomida e lenalidomida. A esplenectomia é reservada para pacientes específicos que não respondem à quimioterapia e desenvolvem complicações como hipertensão portal, anemia progressiva, trombocitopenia grave e esplenomegalia persistente. O tratamento deve ser sempre feito sob a orientação de um hematologista experiente.(3)

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Eu sou o Dr. Ruby Crowder e sou especialista em medicina pulmonar e cuidados intensivos. Eu me formei na Universidade da Califórnia, em San Francisco. Eu trabalho no Hospital Geral de São Francisco e Centro de Trauma de Zuckerberg. Eu também sou professor associado de medicina na Universidade da Califórnia, em San Francisco.

Eu pesquisei a epidemiologia e o manejo da tuberculose em países de alta incidência e publiquei muitos remédios e artigos relacionados à saúde sobre o Exenin e em outras revistas médicas.

Finalmente, gosto de viajar, mergulhar e andar de mochila.

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