Qual é a expectativa de vida de uma pessoa com mielofibrose primária?

A mielofibrose é um distúrbio neoplásico clonal, de células-tronco mieloides que é agrupado sob neoplasias mieloproliferativas negativas no cromossomo Filadélfia, juntamente com policitemia vera e trombocitose essencial. É uma desordem incomum que leva à fibrose da medula óssea. É classificado como primário ou secundário. A causa da mielofibrose primária (PMF) ainda é desconhecida; entretanto, a radiação prévia e a exposição química (benzeno, tolueno) foram implicadas como possíveis fatores de risco. A mielofibrose secundária ocorre por policitemia vera e trombocitose essencial. É principalmente causada por mutação em JAK2 (Janus quinase-2), juntamente com MPL (oncogene do vírus da leucemia mieloproliferativa) e mutação do gene CALR (calreticulina). É visto principalmente em idosos com mais de 50 anos de idade e tem uma ligeira predileção masculina.

Os sinais comuns incluem anemia, leucopenia / leucocitose, trombocitopenia / trombocitemia, esplenomegalia, hepatomegalia e sintomas constitucionais da doença, juntamente com suas complicações. Estes podem levar a sintomas de fadiga, fraqueza, febre, sudorese noturna , prurido , perda de peso , taquicardia , palpitações, dispnéia , facilidade para contusão / sangramento, infecções, dor abdominal e saciedade precoce. As complicações podem incluir infarto esplênico, hipertensão portal, acidente vascular cerebral, insuficiência cardíaca (em pacientes com doença cardíaca pré-existente), coagulação intravascular disseminada e transformação em leucemia mielóide aguda. (2)

Qual é a expectativa de vida de uma pessoa com mielofibrose primária?

Desde então, a mielofibrose primária é uma neoplasia mieloproliferativa progressiva; a expectativa de vida de uma pessoa com ela é geralmente mais baixa para um indivíduo sem doença da mesma idade. Os pacientes com mielofibrose primária também têm uma expectativa de vida reduzida em comparação com outras neoplasias mieloproliferativas, como policitemia vera e trombocitose essencial. Isto foi apoiado por um estudo sueco em uma população de 9384 pacientes diagnosticados com MPNs Ph negativos de 1973-2008. Embora a taxa de sobrevida tenha melhorado significativamente ao longo do tempo, a melhora diminuiu após 2000 e foi observada apenas em pacientes com policitemia vera e trombocitemia essencial.

Outro estudo europeu sobre pacientes com mielofibrose primária entre dois períodos de tempo, incluindo 1980-1995 (número de participantes 434) e 1996-2007 (número de participantes 368) mostrou melhora significativa na sobrevida mediana entre os dois períodos de tempo, a saber, 4,6 vs 6,5 anos. No entanto, o aumento da expectativa de vida foi observado apenas em pacientes classificados como de baixo risco. Não houve melhora na expectativa de vida em pacientes de risco intermediário e alto risco.

A introdução e aprovação pelo FDA do inibidor de JAK 1 e 2, o ruxolitinibe, para pacientes com mielofibrose primária e de alto risco mostrou-se uma opção de tratamento benéfico para esses pacientes. Tem se mostrado promissor em modificar o curso da doença e aumentar a expectativa de vida nesses pacientes. Isso foi justificado por ensaios clínicos randomizados e meta-análises nos Estados Unidos e na Europa.

IPSS (International Prognostic Scoring System) e DIPSS (Dynamic IPSS) são os dois sistemas prognósticos mais populares entre os vários sistemas de pontuação. O IPSS é utilizado no momento do diagnóstico e o DIPSS pode ser usado em qualquer momento do curso da doença. O IPSS utilizou cinco variáveis ​​clínicas, idade> 65 anos, hemoglobina <10 g / dl, leucócitos> 25 x 109 / l, blastos circulantes ≥1% e sintomas constitucionais. Com base nessas variáveis, o prognóstico é baixo, intermediário-1, intermediário-2 e alto, com uma sobrevida de 135, 95, 48 e 27 meses, respectivamente. O sistema de escore DIPSS atribuiu 2 pontos à anemia (IPSS atribuiu 1 ponto cada para todas as variáveis) e, portanto, a mediana de sobrevivência foi de 14,2, 4 e 1,5 anos para pacientes com baixo (0 escore), intermediário-1, intermediário-2 e alto risco .

Descobriu-se que o cariótipo desfavorável, a dependência de transfusão de hemácias e a trombocitopenia (<100 x 109 / l) tiveram impacto no resultado da mielofibrose primária, portanto foram adicionados ao sistema de pontuação prognóstica DIPPS e modificados para DIPPS-plus. Este sistema de pontuação resumiu a taxa de sobrevivência em 180, 80, 35 e 16 meses, respectivamente para pacientes com baixo, intermediário-1, intermediário-2 e alto risco.

Os pacientes têm um risco aumentado de transformação para leucemia mielóide, dependendo dos blastos e plaquetas circulantes ≤50 x 109 / le podem ser classificados em pacientes de baixo, intermediário e alto risco. Esses pacientes têm um risco de transformação de 3%, 10% e 35%, respectivamente. (1)

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Eu sou o Dr. Ruby Crowder e sou especialista em medicina pulmonar e cuidados intensivos. Eu me formei na Universidade da Califórnia, em San Francisco. Eu trabalho no Hospital Geral de São Francisco e Centro de Trauma de Zuckerberg. Eu também sou professor associado de medicina na Universidade da Califórnia, em San Francisco.

Eu pesquisei a epidemiologia e o manejo da tuberculose em países de alta incidência e publiquei muitos remédios e artigos relacionados à saúde sobre o Exenin e em outras revistas médicas.

Finalmente, gosto de viajar, mergulhar e andar de mochila.

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